Sífellt meira er talað um ótrúlega möguleika genameðferðar. Þessi tiltölulega unga tækni var notuð af læknum í París í dreng með meðfædda sigðfrumublóðleysi. Tímaritið «New England Journal of Medicine» upplýsti um árangur sérfræðinga.
Aðgerðin var gerð fyrir 15 mánuðum hjá 13 ára dreng með sigðfrumublóðleysi. Vegna sjúkdómsins var milta hans fjarlægt og báðir mjaðmarliðir skipt út fyrir gervi. Hann þurfti að gangast undir blóðgjafir í hverjum mánuði.
Sigðfrumublóðleysi er erfðasjúkdómur. Gallaða genið breytir lögun rauðu blóðkornanna (rauðu blóðkornanna) úr kringlótt í sigð, sem veldur því að þau festast saman og streyma í blóðinu, sem veldur skemmdum á innri líffærum og vefjum og veldur því að þau verða súrefnisrík. Þetta hefur í för með sér sársauka og ótímabæran dauða og lífsnauðsynlegar tíðar blóðgjafir eru einnig nauðsynlegar.
Hôpital Necker Enfants Malades í París fjarlægði erfðagalla drengsins, fyrst með því að eyðileggja beinmerg hans algjörlega, þar sem þeir eru framleiddir. Síðan endurgerðu þeir það úr stofnfrumum drengsins en erfðabreyttu þær áður á rannsóknarstofunni. Þessi aðferð fól í sér að rétta genið var komið inn í þau með hjálp víruss. Beinmergurinn hefur endurnýjast til að framleiða eðlileg rauð blóðkorn.
Yfirmaður rannsóknarinnar, prof. Philippe Leboulch sagði við BBC News að drengnum, sem nú er tæplega 15 ára, líði vel og sýni engin einkenni sigðfrumublóðleysis. Hann finnur ekki fyrir neinum einkennum og þarfnast ekki sjúkrahúsvistar. En það er engin spurning um fullan bata ennþá. Árangur meðferðarinnar verður staðfest með frekari rannsóknum og prófunum á öðrum sjúklingum.
Dr. Deborah Gill frá háskólanum í Oxford er sannfærð um að aðgerðin sem franskir sérfræðingar framkvæma sé frábær árangur og möguleiki á árangursríkri meðferð við sigðfrumublóðleysi.